يُذكر أن النسخة الأجنبية من هذا الدواء كانت تُكلف المرضى أكثر من مليار تومان شهريًا، بينما أدى توطينه في إيران إلى خفض السعر إلى نحو عشرين مليون تومان فقط.
والضمور العضلي النخاعي (Spinal Muscular Atrophy – SMA) هو مرض عصبي عضلي وراثي نادر يتميّز بفقدان العصبونات الحركية وضعف وضمور العضلات.
ولتمييزه عن أنواع الضمور العضلي النخاعي الأخرى، يُعرف أيضًا بأسماء مثل الضمور العضلي النخاعي القريب المتنحّي جسديًا أو الضمور العضلي النخاعي من نوع 5q.
ويشخص هذا المرض عادة في مرحلة الرضاعة أو الطفولة المبكرة، ويعد في حال عدم معالجته السبب الوراثي الأكثر شيوعاً لوفاة الرضع.
وقد تظهر مضاعفات الضمور العضلي النخاعي في مراحل لاحقة من الحياة، لكنها عادة ما تكون ذات طابع أكثر اعتدالاً عندما تظهر في سن متقدمة.
وتتمثل الأعراض الأكثر شيوعاً للمرض في الضعف التدريجي للعضلات الإرادية، حيث تتأثر عضلات الذراعين والساقين وعضلات التنفس قبل غيرها.
وتشمل العلامات السريرية الأخرى ضعف السيطرة على حركات الرأس، صعوبة البلع، حدبة الظهر (القفس)، وتيبس المفاصل.
*انجاز شركة معرفية
في هذا المجال نجح باحثون في شركتنا الوطنية داخل إحدى الشركات القائمة على المعرفة، ولأول مرة في إيران والثانية على مستوى العالم، في تطوير وتوطين إنتاج دواء لعلاج الضمور العضلي النخاعي (SMA).
وهذا المنتج التقني الذي تم الكشف عنه مؤخراً كواحد من ضمن 80 منتجاً قائماً على المعرفة معروضاً في معرض “فر إيران” بالتزامن مع معرض تكنولوجيا النانو السادس عشر في أرض المعارض الدولية بطهران، قد تم تدشينه رسمياً بحضور حسين أفشين، مساعد رئيس الجمهورية للشؤون العلمية والتكنولوجيا والاقتصاد القائم على المعرفة.
وصرح الدكتور خشايار هماوندي، الحاصل على درجة الدكتوراه في الصيدلة ومدير الإنتاج في هذه المجموعة القائمة على المعرفة، بأن المرضى المصابين بمرض الضمور العضلي النخاعي (SMA) يفقدون نوعاً خاصاً من الخلايا العصبية في النخاع الشوكي يُعرف باسم العصبونات الحركية. وأضاف أن هذه العصبونات هي المسؤولة عن التحكم في حركة العضلات، وبدونها لا تتلقى العضلات الإشارات العصبية اللازمة للحركة.
وإن كلمة “الضمور” (آتروفی) هي مصطلح طبي يعني “التقلص” أو “التصغير”، وفي مرض SMA، تصبح بعض العضلات أصغر حجماً وأكثر ضعفاً بسبب عدم استخدامها.
وأشار هماوندي إلى أن المادة الفعالة لهذا الدواء الموطّن هي ريسديبلام (Risdiplam)، وأضاف أن هذه الطريقة العلاجية هي علاج فموي، غير جراحي، ويمكن استخدامه في المنزل لعلاج مرض SMA.
وهذا الدواء يمكن استهلاكه دون الحاجة إلى حقن، أو استخدام أدوية التخدير، أو الإقامة في المستشفى، ويلعب دوراً هاماً في تحسين القدرات الحركية للمرضى.
وتابع قائلاً: نظراً لعدم حاجة هذا الدواء إلى المراقبة المخبرية بعد الاستهلاك، يمكن استخدامه في بيئات مختلفة تشمل المنزل ومكان العمل وحتى أثناء السفر.
*صنع في ايران
وفي سياق متصل، أوضح مدير تصنيع وإنتاج هذا الدواء في هذه المجموعة القائمة على المعرفة أنه تم البدء في المرحلة البحثية لهذا الدواء في عام 1401، وصرح قائلاً: لقد نجحنا في عام 1403 في تسجيل هذا المنتج كدواء قائم على المعرفة وحصلنا على الموافقات القانونية اللازمة من مؤسسة الغذاء والدواء ووزارة الصحة.
وأضاف هماوندي: وفي عام 1404، تمكنا من تطوير المعرفة القائمة على المنتج للمادة الفعالة وتركيبة الدواء، وقد تم الكشف عن هذا المنتج لأول مرة في معرض “فرا إيران” (FaraIran Exhibition).
وفي إشارة إلى أن تكلفة الدواء الأجنبي لمرضى SMA، مع ثلاث جرعات شهرية، تبلغ 1.260 مليار تومان، أضاف: في المقابل، انخفضت تكلفة المنتج الموطّن إلى حوالي 20 مليون تومان.
وفيما يخص الفروقات بين هذا المنتج الدوائي ونظيره الأجنبي، صرح هذا الناشط في مجال المعرفة القائمة على العلم بما يلي: إن أكبر فرق بين هذا المنتج ونموذجه الأجنبي هو أن هذا النموذج صُنع في إيران، بينما الدواء الآخر صُنع في سويسرا، وبسبب الحساسيات التي واجهناها في العمل، فإن هذا المنتج يطابق العلامة التجارية الأصلية من حيث الجودة، لدرجة أننا راعينا النقاط اللازمة في التركيب وحتى في مُنكّه الدواء، وقد أدى هذا الدواء الإيراني إلى رضا المرضى.
